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《Science》子刊:有望从基因层面治愈帕金森病

2018年12月28日 11:11 分享自转化医学网 点击:[]

帕金森疾病一直折磨着数以万计的老年患者,同时也令整个临床神经领域困扰不已。虽然帕金森病的发病机制及其经典的病理变化日渐清晰,但可用于临床的治疗手段却没有得到十足的发展。


随着基因编辑技术以及基因载体构建技术的日渐成熟,基因疗法从基础研究向临床的转化速度也越来越快。


近日,来自Feinstein医学研究所的David Eidelberg教授领导的研究团队发现新型基因疗法可大大改善帕金森患者的临床症状,其最新的研究成果发表于《Science Translational Medicine》杂志。


 


帕金森病是常见的神经退行性疾病,这种疾病的患者经常出现震颤,运动缓慢(运动迟缓),身体僵硬和平衡协调功能受损,进而导致患者行走困难,沟通障碍及无法正常的完成简单的日常工作。针对帕金森病的现有的药物及治疗方案有助于缓解患者的症状,但并不会减轻患者神经变性的病理改变。



基因疗法是将基因注入细胞进而纠正脑功能异常的一种新兴的治疗方法,这种新型的疗法目前已经用于治疗如帕金森病的神经退行性疾病。最近的2期临床试验表明,将谷氨酸脱羧酶(GAD)的基因转染到成为丘脑底核的大脑组织细胞内对患者具有一定的治疗效果。


这种治疗方法就是利用AAV2病毒载体将编码谷氨酸脱羧酶(GAD)的基因转入目的区域的细胞核内,进而令其表达谷氨酸脱羧酶(GAD),从而改善患者的愈后。 


Eidelberg教授对AAV2-GAD治疗机制的研究发现,与其他帕金森氏症治疗相比,该治疗方法的作用机制是独一无二的。


Eidelberg教授表示,当前的帕金森病治疗方法对大脑中的异常疾病网络会产生一定的治疗作用,但由于机体对当前的治疗方法会产生耐药性,随着时间的推移,目前的治疗方法便会逐渐失去作用。


而他们观察到AAV2-GAD治疗方法与传统的帕金森治疗方案的结果相比,其预期结果恰恰相反。他们发现AAV2-GAD会诱导大脑产生新的神经通路,这将丘脑底核与其他运动区域连接起来,从而改善患者的运动症状长达12个月之久”

在这项研究中,Eidelberg博士和他的团队分析了接受基因治疗的15名帕金森病患者和20名随机接受假手术患者,对这些入组的患者进行术前、术后6个月和术后12个月代谢PET扫描。


他们发现那些接受基因治疗的患者脑中开始形成新的大脑联系,而且这种新的神经连接在术后12个月后已经十分的稳定。 Eidelberg博士的团队计划在即将进行的帕金森病3期临床试验中,将这些新产生的神经连接作为评价其治疗效果的生物标志物。




Feinstein研究所首席执行官Kevin J. Tracey教授表示“Eidelberg教授的研究为帕金森病研究领域开辟了新的研究策略,他们绘制对了神经退行性运动障碍至关重要的脑网络代谢图谱,这项最新的研究工作也阐明了AAV2-GAD基因治疗的潜在治疗机制,这为进一步该疗法提供了最基本的理论基础”。

参考文献

Small1, Andrew Feigin, Matthew J. During,Michael G. Kaplitt, David Eidelberg. Gene therapy reduces Parkinson’s disease symptoms by reorganizing functional brain connectivity



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